A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta segunda-feira, 27, o primeiro medicamento oral para tratar uma doença rara no sangue. A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) afeta 1,3 pessoa a cada 1 milhão por ano, de acordo com o Ministério da Saúde.
O único tratamento disponível era administrado por agulha na veia ou no tecido subcutâneo. Hospitais e clínicas especializadas vão disponibilizar o novo medicamento oral, chamado Fabhalta. As farmácias não vão vendê-lo.
Com a aprovação, o tratamento desenvolvido pela farmacêutica Novartis Brasil precisa passar pela definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed), vinculada ao Ministério da Saúde.
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A comercialização só ocorrerá quando os órgãos competentes concluírem o processo de precificação. Até o momento, não há previsão de valor para o Brasil.
Aprovação da Anvisa não garante tratamento no SUS
A HPN é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias, células responsáveis pelo transporte de oxigênio no corpo.
Por uma mutação genética, as hemácias da pessoa com HPN não possuem proteção adequada e são destruídas pelo sistema complemento, que ataca as células do corpo.
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O medicamento aprovado bloqueia as proteínas do sistema complemento, de maneira a impedir a destruição das hemácias. Em testes clínicos, pacientes tratados com o cloridrato de iptacopana, nome comercial do Fabhalta, controlaram os sintomas da doença e não desenvolveram anemia.
Apesar da gravidade da doença, não há garantias de que a aprovação do remédio pela Anvisa garantirá o tratamento gratuito pelo Sistema de Saúde Único (SUS).
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No segundo semestre de 2025, a Novartis Brasil pedirá a inclusão do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS). A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) terá 180 dias para analisar o pedido, com possibilidade de prorrogação por mais 90 dias.
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