Um novo tratamento para fibrose cística já está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). Trata-se do Trikafta, da Vertex Farmacêutica. O medicamento age efetivamente na causa da doença, aumentando a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.
Sua disponibilização no SUS vem depois de várias solicitações de associações de pacientes de fibrose cística e grupos da sociedade civil. Em fevereiro de 2023, por exemplo, 34 associações de pacientes de fibrose cística e grupos da sociedade civil pediram ao governo federal que ampliasse o acesso a essa classe de medicamentos por meio da licença compulsória, também conhecido como quebra de patente.
A ação, no entanto, não foi necessária. Em setembro do mesmo ano, a Conitec aprovou a incorporação do medicamento, e neste mês ele chegou aos pacientes.
Características do Trikafta
Conforme os valores estabelecidos pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), a caixa pode ser comercializada no Brasil por até R$ 92 mil. Apesar do valor, o remédio é o mais eficaz, pois abrange o maior número de pacientes. Cerca de 1,7 mil brasileiros com a doença poderão se beneficiar do novo tratamento.
“O anúncio da nova terapia, agora disponível no Brasil pelo SUS, marca um avanço significativo, trazendo uma nova opção terapêutica para pacientes com fibrose cística e suas famílias”, afirma o comunicado da médica Margareth Dalcolmo, pesquisadora da Fiocruz e membro da Academia Nacional de Medicina. “A partir de agora, pacientes elegíveis com seis anos ou mais têm acesso a um tratamento que, ao visar a causa da doença, vem assegurar melhor qualidade de vida.”
O medicamento pertence a uma classe chamada “moduladores da função da CFTR”. Desenvolvida em 2012, essa classe representou uma mudança no paradigma da doença, pois, pela primeira vez, foi capaz de tratar o defeito básico da fibrose cística.
O que é a fibrose cística?
A fibrose cística é a doença genética grave mais comum da infância no Brasil. De acordo com dados do Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), existem 6.112 pacientes identificados no país, dos quais 74% são menores de 18 anos.
A condição é causada por mutações no gene CFTR, responsável pela regulação de cloreto e do bicarbonato entre os meios intracelular e extracelular das células das glândulas mucosas. Isso faz com que as secreções do corpo fiquem viscosas e grudentas, o que afeta diversos órgãos.
Não existe cura, e, sem tratamento, a doença progride e se torna letal. Metade dos óbitos ocorre antes dos 18 anos. Devido às repetidas pneumonias, não é incomum a necessidade de transplante de pulmão entre esses pacientes. Os moduladores da função da CFTR mudam essa realidade, proporcionando mais qualidade de vida aos pacientes.
Além do Trikafta, existem outros três medicamentos nessa classe. São eles: ivacaftor (Kalydeco), lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) e ivacaftor/tezacaftor (Symdeco). Cada um atua a partir de mutações específicas.
O Trikafta é indicado para pessoas que vivem com fibrose cística com idades a partir de 6 anos, que possuem pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR. Ele é o mais moderno dos medicamentos dessa classe e também o mais caro.
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